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筋ジストロフィーの新たな治療薬開発に挑む!

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矢野 隆光
株式会社Triplex Therapeutics、CEO/CTO
支援総額: 1,225,000 円
目標金額: 1,000,000 円
達成率
122 %
サポーター
26
残り時間
27
支援する

目標金額を達成しました!

アカデミスト株式会社様の方で実施中の「筋ジスに対する新規治療分子の動物試験」をサポートするクラウドファンディングでは、多くの皆様方の大きなお力添えを頂いております。本日2021年2月15日(月)午後6時前に、当初の目標であった100万円を寄付金の合計額が越えました。本当に大きなお力添えを有難うございます。第一目標額は、12日間と7時間47分で達成されたことになります。これは非常に早いペースです。これには、支援者の方々の弊社の筋ジス動物試験の重要性への豊かなご理解が有って実現しました。本当に嬉しく思います。第一目標の100万円をクリアしましたが、これは最小限のデータ取得に必要なギリギリの資金でした。十分な頭数の筋ジストロフィーマウス使った薬理実験が出来ないと、精確な動物試験のデータを取得出来ないと考え、セカンドゴールを設定しました。最終的に実験費用のトータルカバーを目指します。最終的な目標額を200万円付近に設定し、ステップバイステップで順次、直近のゴールをクリアしつつ、資金面で当初よりも拡充した、より広い正確な薬理作用スペクトラムを明らかにする動物試験を施行したいと考えております。どうかご理解とご協力をお願い致します。先ずは当初の目標100万円をクリア出来ましたこと、厚く御礼申し上げます。何卒、引き続き、皆さまの応援とご支援を宜しくお願い申し上げます。
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2ndゴールとして:125万円 +使用量の増えた試薬代をカバー
3rdゴールとして:153万円 +使用するマウスの費用をカバー
4thゴールとして:170万円  +薬剤の大量合成の費用をカバー
5thゴールとして:197万円  +増えた作業時間の人件費をカバー

筋ジスマウス(Mdx52マウス) 6匹で実験を実施予定。 
Mdx52マウス6匹の内訳:

<尾静脈から静注するマウス群>
投与量Amg/kg(1匹)
投与量2×Amg/kg (1匹)
投与量3×Amg/kg(1匹)
ネガコン(キャリアのみを静注したもの)(1匹)
計:Mdx52マウス 4匹

<筋注するマウス群>
大腿筋に直接筋注 投与量Bmg (1匹)
ネガコン(キャリアのみを筋注したもの)(1匹)
計:Mdx52マウス 2匹
◆これは使用するドラッグデリバリーの実験の有効性を示すデータが大腿筋への筋注で既に他の疾患で得られている為である。 


この他:
<無投与のコントロールマウス>
同系統のコントロールマウス1匹
◆遺伝子改変のMdx52マウスと同じ遺伝的バックグラウンドを持つ、コントロールのマウスを使用する。  

使用するマウスは、合計7匹。これら全てをつくば市にある理研BRCから購入する。

理研BRCのマウスは、1匹¥30,800 であるから、
¥215,600+税¥21,560=¥237,160
この他に品質管理の為の検査代が別途必要で、1匹につき理研BRC標準検査費用¥37,400が掛かる。

7匹×¥37,400=¥261,800 税込¥287,980掛かる。
よって、マウス購入費用は、¥237,160+¥287,980となり、

合計_¥525,140 必要である。
        

academist スタッフからの一言
患者さんのより活動的で社会的な暮らしの実現を目指して

アカデミスト下城

遺伝子の変異によって起こるデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、全身の筋肉が徐々に失われていく希少難病です。基礎研究のなかでこの病気の新たな治療分子を発見した矢野さんは、会社を立ち上げ製薬化へ向けた開発に取り組んでいます。新たな治療分子は、既存薬の限界である「生命維持」以上の効果をもたらす可能性があります。すでに細胞レベルでの効果の確認や特許出願は実施済みです。今回のプロジェクトでは、治療分子の効果をマウスによる試験で確認し、製薬化へ向けた開発ステップを一歩進めることを目指します。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の限界

筋ジストロフィーという病気をご存知でしょうか? 筋ジストロフィーは遺伝子の変異によって身体の筋肉の機能にさまざまな障害をもたらす難病です。この病気は、人口10万人に対して数人~数十人発症するといわれる希少難病でもあります。

筋ジストロフィーにはさまざまなタイプがあり、そのひとつであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy: DMD)は、筋細胞を支える役割を果たす「ジストロフィン」というタンパク質が遺伝子の変異により正常につくれないことで起こります。筋細胞からジストロフィンが徐々に消え全身の筋肉が失われていくため、患者さんは自立歩行ができなくなり、自発呼吸も困難になります。また、心臓も筋肉であるため、患者さんは心不全などで亡くなることが多いのです。

DMDの患者さんがもつジストロフィン遺伝子は、タンパク質を合成するための情報をもつ領域である「エクソン」の一部が抜け落ちています。遺伝情報は、3つの塩基配列が読み取りの単位(コドン)となってメッセンジャーRNA(mRNA)からタンパク質へ合成されます(=翻訳)が、DMDではエクソンの欠失によって失われる塩基配列が3の倍数ではないため、読み取りの単位が途中でずれてしまいます。それによって翻訳が止まり、正常にジストロフィンが合成されません。

現在のDMD治療薬は、この塩基配列の読み取り枠のずれを「他の正常なエクソンを読み飛ばす」ことで補正し、ジストロフィンの遺伝情報を最後まで読み取れるようにするものです。しかし、読み飛ばしたエクソンの遺伝情報はタンパク質へ合成されないため、ジストロフィンの長さは正常なものよりも短く、性能が低下します。したがって、生存に必要な最小限のジストロフィンを産生することができても、自立歩行できる生活への回復は困難になるのです。

最大限の長さのジストロフィンへ翻訳できる新たな治療分子

私は東京大学大学院博士課程在籍時に、所属していた研究室でちょうど開発されていた無細胞タンパク質合成システムを使った実験で、遺伝情報が翻訳される箇所を意図的にずらしてタンパク質を合成することに成功しました。そして、この基礎研究のなかで、遺伝子の変異によって正常な翻訳ができなくなったジストロフィンなどの遺伝子でも、正常なエクソンの遺伝情報を読み飛ばすことなく最大限の長さのタンパク質へ翻訳できるようにする新たな治療分子を開発しました。

私はこの新たな治療分子を製薬化するための会社を2016年に立ち上げ、研究を続けてきました。2020年3月には、日本国特許庁へこの治療分子の特許出願を無事終えました(特願2020-41637)。

これまでに、この治療分子の効果をDMD患者さん由来の細胞を用いた実験で調べたところ、ジストロフィン遺伝子の正常な翻訳が回復していると考えられる結果が得られました。そして、次に実験で目指す目標は、「細胞レベル」ではなく、「個体レベル」で、この治療分子による効果を明らかにすることです。

新薬の効果をマウスによる動物試験で確かめたい

細胞レベルの実験では、治療分子を細胞に直接入れることができますが、個体レベルの実験では静脈注射によってその効果を確かめる必要があります。血液内に投与された治療分子は、血流に乗ってターゲットである骨格筋や心筋などの筋細胞に到達し、細胞膜を通過して無事に細胞内に入らなければなりません。そのあいだに治療分子が血液中で分解されたり、他のタンパク質に結合したりすると、その効果を失ってしまう可能性があります。

そこで今回の動物試験では、ターゲットである筋細胞へ治療分子が到達するまでのあいだに体内での安定性を保つため、特殊な薬物送達システム(Drug Delivery System: DDS)を使用します。このシステムはすでに別の病気の臨床試験にも使用されており、ヒトでの臨床応用により近い条件でマウスを用いた試験ができます。

そして、DDSを用いて治療分子を全身に投与したDMDマウスの骨格筋や心臓などの筋組織の繊維でジストロフィンが発現しているかを調べ、治療分子の効果を統計学的に判定します。この試験でポジティブな結果が得られた場合は、DMDマウスの運動機能への効果も測定する計画です。

研究費サポートのお願い

今回の実験では、新たな治療薬の開発に少しでもポジティブな結果を得てプロジェクトを前に進め、次の開発ステップへつなげることを目指しています。今後はさらに、治療薬の投与量や毒性、致死量を詳細に測定するための動物試験、また大型哺乳類を使った動物試験などが必要になります。希少難病の治療薬の研究資金の獲得は、立ち上がったばかりの一民間創薬ベンチャー企業では難しいのが現状ですが、今回のクラウドファンディングが、今後の開発に必要となる資金調達のための「呼び水」になればと思います。

さらに、今回のクラウドファンディングを通して、筋ジストロフィーという希少難病について多くの人々に知っていただき、新たな治療薬の開発に一般の皆さまにもご参加いただきながら研究を進めることで、難病を取り巻く社会意識を変革していきたいとも考えています。これを機に難病に少しでも関心を向けていただき、この治療薬をつくる活動に参加していただけたら嬉しく思います。

私が非常に稀な難病の新薬を非常な努力をしてつくるということは、ささやかな願いかもしれません。しかし、患者さんの数が少ないからこそ、治療薬がなく、私たちの知らないところで苦しんでおられる患者さんが、確かにこの社会にいらっしゃいます。私たちの新薬によって、その難病から患者さんを本当に解放できるのなら、非常な苦労も報われ、私たちも同時に救われます。そして皆さまのサポートは、私たちの大きな力になります。どうかご支援のほど、よろしくお願いいたします。

挑戦者の自己紹介

矢野 隆光

株式会社Triplex Therapeutics  CEO/CTO
私はいわゆる難病といわれる疾患をターゲットに新薬の開発をしています。癌や生活習慣病など誰でも罹患リスクのある病気ではなく、人口10万人に対して数人、という発症率の本当に稀な病気の薬の研究開発です。そのきっかけは、私が東京大学大学院博士課程での研究時代に、珍しい筋疾患の難病の基礎研究をしてしたことに遡ります。またそれ以前に、筑波大学大学院修士課程でさまざまなヒトの遺伝病を研究していた遺伝医学研究室で学んでいたことも、遠因になっているのかも知れません。

当時の私は、その病気の患者さんに実際会ったこともなく、ラボで患者さんのご様子などを想像しているだけの毎日でしたが、その後アメリカの大学で働く機会があり、大学の医療センターで実際の患者さん(お子さんでした)にお会いする機会がありました。私は生物学系出身の基礎研究者でしたし、現場をよく知る臨床の医師ではなかったので、その難病の患者さんに実際に会い、現状を知る機会が与えられたのはそのときが初めてでした。実験室では患者さんの細胞などを培養したり、遺伝子を調べたりしていましたが、初めて患者さんにお会いしたときに見たその症状の酷さ、悲惨さに本当にショックを受け、涙が出ました。

帰国後は、勤務先の大学を退職し、見つかった新薬になるかもしれない治療分子を製薬化するための会社を2016年に立ち上げました。少しずつではありますが、いろいろな方々に支えられながら、会社の事業も研究開発(R&D)の進捗も進んでいます。とにかく新薬をひとつつくることを目指していろいろな分野の人たちが、文系・理系関係なく大勢関わり、手を取り合い、話し合ってプロジェクトを進めています。これまでの大学所属の一研究者であったら考えられない世界に毎日身を置いています。

研究計画

時期 計画
2021年02月 クラウドファンディング挑戦
2021年02月~ 動物実験の準備
2021年05月 動物実験の実施
2021年07 実験のデータ整理
2021年09月 特許の公開
2021年12月 学会発表・研究レポート作成

リターンの説明

1,000 円 (税抜)
注目のリターン: 研究報告レポート
研究報告レポート

初回の動物試験の結果をレポートにまとめて、2022年1月ごろにPDFでお送りします。

支援する

5人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

5,000 円 (税抜)
注目のリターン: 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載
研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

研究報告レポートの謝辞に皆さまのお名前を掲載いたします。

支援する

7人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

10,000 円 (税抜)
注目のリターン: サイエンスカフェ参加権@オンライン
サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

オンラインでのサイエンスカフェにご招待します。皆さまと神経筋難病の新しい治療法などについてディスカッションしたいと考えています。実施は2021年11月13日(土)13:30~17:00を予定しています。

支援する

6人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

30,000 円 (税抜)
注目のリターン: オンラインセミナー受講権
オンラインセミナー受講権 / サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

遺伝子発現異常の仕組みと遺伝病ついてのオンラインセミナーへご招待します。実施は2021年11月27日(土)13:30~16:00を予定しています。

支援する

2人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

50,000 円 (税抜)
注目のリターン: 論文謝辞にお名前掲載
論文謝辞にお名前掲載 / オンラインセミナー受講権 / サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

論文の謝辞に皆さまのお名前を掲載いたします。

支援する

1人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

100,000 円 (税抜)
注目のリターン: 個別ディスカッション権
個別ディスカッション権 / 論文謝辞にお名前掲載 / オンラインセミナー受講権 / サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

DMDの細胞試験や動物試験についての、1対1での個別のディスカッションにご招待します。皆さまのご要望に応じて、最新のトピックなどについてもお話できます。実施は2021年9月頃を予定しています。

支援する

5人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

このプロジェクトは、 2021年02月03日(水) 10時00分 から 2021年03月25日(木) 17時00分 までの間に目標金額1,000,000円を達成した場合のみ、決済が確定します。
お支払について
お支払にはクレジットカード(VISA, Mastercard)をご利用頂けます。
セキュリティについて

当サイトは SSL 暗号化通信に対応しております。入力した情報は安全に送信されます。

1,000 円(税抜)

研究報告レポート

5 人 が支援しています。
(数量制限なし)

支援する
5,000 円(税抜)

研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

7 人 が支援しています。
(数量制限なし)

支援する
10,000 円(税抜)

サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

6 人 が支援しています。
(数量制限なし)

支援する
30,000 円(税抜)

オンラインセミナー受講権 / サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

2 人 が支援しています。
(数量制限なし)

支援する
50,000 円(税抜)

論文謝辞にお名前掲載 / オンラインセミナー受講権 / サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

1 人 が支援しています。
(数量制限なし)

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100,000 円(税抜)

個別ディスカッション権 / 論文謝辞にお名前掲載 / オンラインセミナー受講権 / サイエンスカフェ参加権@オンライン / 研究報告レポートの謝辞にお名前掲載 / 研究報告レポート

5 人 が支援しています。
(数量制限なし)

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