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60万人に1人が発症する「嚢胞性線維症」にナノマシンで挑む!

Profile
楊文倩
ナノ医療イノベーションセンター / 大学院生
支援総額: 435,220 円
目標金額: 400,000 円
達成率
108 %
サポーター
49
残り時間
終了
支援する

目標金額を達成しました!

Profile

皆様

お世話になっております。ヨウです。
皆さまのご支援と応援、拡散のご協力をいただきまして、ありがとうございました! 現状、目標金額の40万円を達成しました。達成率も104%と順調に推移しており、皆様のご支援につきまして、言葉もございません。

今回のクラウドファンディングを通して研究資金をいただけたことは非常に重要でしたが、自分自身の人生にとっても、非常に意義深いだと思います。最初クラウドファンディングのホームページを準備するとき、日本語の部分では、難しくて、ほかの人より、何倍の時間をかけて書き終わりました。このプロジェクトは人生のいい勉強になりました。私の研究への応援コメントにも非常に勇気づけられました。 CFに苦しんでいる患者さんと家族や、研究においては先生や研究員、学生さんやお医者さんと関わることが多いですが、他の多くの方にも支えられているということを再認識しました。 このコミュニケーションも私の研究に対するモチベーションもさらに向上しました。

残りの期間ではセカンドゴールとして50万円までを目標として、シミュレーションに必要なソフトの購入費用や学会発表・論文投稿の費用に充てたいと考えております。ナノマシンが完成した後は、細胞実験、動物実験という流れで研究を進め、実用化を目指していきたいと考えています。

引き続きご支援・ご声援よろしくお願いします。

ヨウブンセイ

academist スタッフからの一言
希少疾患の根本治療を目指す大学院生の挑戦

国内で60万人に1人の割合で発症する嚢胞性線維症は、粘性の高い分泌液が肺や膵臓など全身の主要器官に過剰分泌し、呼吸困難や消化障害などを患者さんに与える疾患です。現段階では根本治療に有効な薬剤はなく、厚生労働省より指定難病として分類されています。ナノ医療イノベーションセンター・楊文倩さんは「頻度の少ない病気であってもそこに患者さんがいる限り研究する価値がある」という信念をもとに、この難題に挑みます。

Rshibato2 min

柴藤亮介

好ましくない遺伝子を直接阻害する「核酸医薬」

私たちの身体は、約60兆個もの細胞からできています。それぞれの細胞内部には核があり、核のなかには生命の基本設計図と言われているDNAが入っています。DNAの情報はRNAが正確に読み取り、RNAが核の外に出てタンパク質を作ることで、私たちの生命活動は支えられています。DNAやRNAに異常があると正しいアミノ酸やタンパク質を作り出せないため、私たちの生活に支障を来す症状が発症することもあります。

異常なタンパク質が作られたときには対処療法での治療が行われるのですが、それでは根本的な解決にはなりません。異常なタンパク質が作られる前段階で、原因となる遺伝子の働きを阻害することはできないのでしょうか。それを実現するのが、核酸医薬です。

ナノマシンで核酸医薬を細胞内に!

核酸医薬は副作用も少なく、難病を根本的に治療する期待の治療薬ではありますが、簡単に実現できるわけではありません。遺伝子の働きを阻害するには、細胞内に核酸医薬を取り込む必要があるからです。

核酸医薬は3〜4nmと小さいため、体内に注入できたとしても尿として体外に排泄されてしまいます。そこで私たちは、核酸医薬を高分子で覆った30〜100nmの「ナノマシン」を開発することで、核酸医薬を標的細胞の近くまで運べないかを考えています。

Figure 1

ナノマシンのスペックを向上させたい!

しかしながら、難病治療に必要な量の核酸医薬を標的細胞まで運ぶためには、サイズを大きくするだけでは不十分です。血液や組織にはナノマシンを壊そうとする分子が存在するため、せっかくナノマシンに核酸医薬を入れておいても、患者さんに投与した後に壊れてしまう可能性もあります。 

また、ナノマシンが無事に標的細胞の近くまで到達しても、標的細胞に取り込まれると機能を発揮する前に酸性の入れ物である「エンドソーム」に入れられ、時間が経つと「リソソーム」で消化されてしまいます。

つまり、核酸医薬が標的細胞の遺伝子発現を抑制し難病を治療するためには、血中や組織で壊れないようにしっかりと核酸医薬を包み込むと同時に、エンドソームから抜け出してリソソームによる消化を避ける必要があります。

Fig2 new

シミュレーションで結合させるべきアミノ酸を予測する

そこで、私はしっかりと核酸医薬を包み込みながらエンドソームを抜け出して遺伝子発現を抑制する方法として、アミノ酸に注目しました。アミノ酸はタンパク質を構成する部品で、天然アミノ酸と人工アミノ酸を合わせると100種類以上存在します。アミノ酸の中には核酸医薬と強く結合するものや、エンドソームの中で化学構造が変わるものが存在し、そのようなアミノ酸をナノマシンに組み込むことで核酸医薬を包み込んで標的細胞で放出できるようなナノマシンが開発できます。

しかしながら、アミノ酸の種類が多いため、どのアミノ酸をナノマシンに入れたら良いかわかりません。そこで、コンピュータ・シミュレーションを行い、計算によって核酸医薬と強く結合するアミノ酸、エンドソームを脱出するのに適切なアミノ酸を選び、ナノマシンのスペックを上げていきたいと思います。そのナノマシンに難病治療用の核酸医薬を内包して、難病の治療効果を培養細胞や実験動物により検証していきたいと思います。

Fig4

研究費サポートのお願い

今回のクラウドファンディングでご支援いただいた研究費は、シミュレーションに必要なソフトの購入費用や学会発表・論文投稿の費用に使わせていただく予定です。ナノマシンが完成した後は、細胞実験、動物実験という流れで研究を進め、実用化を目指していきたいと考えています。 

私が解決したい「嚢胞性線維症」は、日本国内で60万人に1人の割合で発症する希少疾患で、発症すると呼吸困難や消化障害などに見舞われます。現段階では根本治療に有効な薬剤はなく、厚生労働省より指定難病として分類されています。しかし嚢胞性線維症は、CFTR遺伝子の変異に基づく疾患であることが知られており、その変異遺伝子の発現を抑制する核酸医薬が根本治療に効果的であると考えられています。私の研究が形になるまでは時間がかかるかもしれませんが、頻度の少ない病気であってもそこに患者さんがいる限り研究する価値があるという信念のもと、研究を進めていきたいと考えています。ご支援のほど、どうぞよろしくお願いいたします。

Support
挑戦者の自己紹介

はじめまして、楊文倩(ようぶんせい)と申します。現在は東京大学大学院工学研究科の博士後期課程に在籍しています。以前は、中国の瀋陽薬科大学で抗がん薬の研究を中心に行っていました。昨年日本に来て東京大学で勉強を進めるなかで、未来につながる研究テーマを探していたところ「DDS(Drug Delivery System:薬物送達システム)」に出会いました。特定の遺伝子の異常により発症する希少疾患の治療薬の開発は、社会的に進めなくてはならない課題だと思い、使命感を持って研究の道に進みました。今回クラウドファンディングに挑戦することは、留学生活にとっても人生にとっても良い経験になると思います。応援よろしくお願いします!

Profile

楊文倩

研究計画

時期 計画
2019年6月 クラウドファンディングに挑戦
2019年8月 実験開始
2019年12月 特許出願
2020年3月〜9月 論文執筆
2020年5月 学会発表@高分子学会
2021年5月 学会発表@Annual meeting of Controlled Release Society

リターンの説明

1,000 円 (税抜)
注目のリターン: 研究報告レポート(PDF版)
研究報告レポート(PDF版)
1000

本プロジェクトの研究報告レポートをメールにてお送りいたします!

20人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

5,000 円 (税抜)
注目のリターン: iCONMの公式サイトにお名前掲載
iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)
5000

ご支援いただいた皆様のお名前を、iCONM公式HPに掲載いたします。(支援時のお名前を掲載させていただきます。)

12人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

10,000 円 (税抜)
注目のリターン: サイエンスカフェにご招待
サイエンスカフェにご招待 / iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)
10000

iCONMで開催するサイエンスカフェに招待いたします。日時は9月を予定しております。詳細が決まり次第、こちらに記載いたします!

13人のサポーターが支援しています (数量制限なし)

30,000 円 (税抜)
注目のリターン: iCONMラボツアー
iCONMラボツアー / サイエンスカフェにご招待 / iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)
30000

iCONMラボツアーにご招待いたします。普段の研究の様子についてぜひご覧ください。

1人のサポーターが支援しています (限定 5 個)

50,000 円 (税抜)
注目のリターン: 論文謝辞にお名前掲載
論文謝辞にお名前掲載 / iCONMラボツアー / サイエンスカフェにご招待 / iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)
50000

論文が完成した暁には、サポーターの皆様のお名前を謝辞に掲載いたします。時間はかかるかもしれませんが、長期的に応援いただけると嬉しいです。

3人のサポーターが支援しています (限定 3 個)

このプロジェクトは、 2019年06月28日 09時00分 から 2019年08月26日 19時00分 までの間に目標金額400,000円を達成した場合のみ、決済が確定します。
お支払について
お支払にはクレジットカード(VISA, Mastercard)をご利用頂けます。
Available cards
銀行振込について

銀行振込をご希望の方は下記のフォームよりご連絡ください。 フォームへ

セキュリティについて

当サイトは SSL 暗号化通信に対応しております。入力した情報は安全に送信されます。

1,000 円(税抜)

研究報告レポート(PDF版)

1000

20 人 が支援しています。
(数量制限なし)

5,000 円(税抜)

iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)

5000

12 人 が支援しています。
(数量制限なし)

10,000 円(税抜)

サイエンスカフェにご招待 / iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)

10000

13 人 が支援しています。
(数量制限なし)

30,000 円(税抜)

iCONMラボツアー / サイエンスカフェにご招待 / iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)

30000

1 人 が支援しています。
(限定 5 個)

50,000 円(税抜)

論文謝辞にお名前掲載 / iCONMラボツアー / サイエンスカフェにご招待 / iCONMの公式サイトにお名前掲載 / 研究報告レポート(PDF版)

50000

3 人 が支援しています。
(限定 3 個)

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